70万1针，救命药为什么会卖到天价？

有一种疾病，如果不幸患上，能选择的救命药就只有一种。

但是，这种救命药一针价格高达70万，第一年需要打六针，往后必须每四个月打一针。

对大多数中国普通家庭而言，相信这样的情况都是一个令人感到窒息的悲剧。

这种病就是一种罕见病——脊髓性肌萎缩症，而这个曾经的天价救命药就是充满了戏剧性的“诺西那生钠注射液”。

罕见病与救命药

“罕见病”顾名思义就是患病几率十分稀少的疾病，80%以上是由于基因原因通过遗传发生的。

虽然不管哪种罕见病在全世界范围内患病人数都是极少的，但是，往往罕见病都具备慢性却致命的危险。

所以，对于任何一个不幸患上罕见病的人来说都是百分之百的不幸。

而这其中最为不幸的一点就是因为罕见病患病群体相对少，制药成本回收以及后期盈利风险大，即使绝大多数罕见病致死率极高却都没有有效治疗药物。

由于是隐性疾病，一对并没有患有脊髓性肌萎缩症的父母，也有可能是疾病基因的携带者，而这一对父母所生下来的后代就有四分之一的几率遗传这种疾病。

在我国，每年新增一千多个人确诊这种疾病，已经患病目前还存活的患者大约两到三万人。

相对于我国十几亿人口的总数，这个数据确实不大，但是对于这两到三万个病患和病患家庭来说，患上脊髓性肌萎缩症就是一场灭顶之灾。

由于致病基因导致了部分脊髓神经元的病变，会让病患出现肌肉无力、肌肉萎缩的症状。

医生们根据病患发病年龄、病症程度等将脊髓性肌萎缩症分成了四个级别。

发病年龄越大，对寿命的影响就越小，但是将近一半的脊髓性肌萎缩症患者都会在6个月之前发病，并且都会因为比较明显的症状特征而被确诊。

一旦患上脊髓性肌萎缩症，虽然婴儿在智力上不会出现异样，但是，往往都会因为肌肉无力、肌肉萎缩而无法正常发育生长。

除了无法正常学会坐立、爬行以外，婴儿在喝奶时会因肌肉无力而受阻，同时哭声也会比较微弱。

最重要的是，如果不进行有针对性的治疗，患病婴儿都会因为心脏跳动无力、呼吸衰竭而最终死亡。

根据相关数据统计，脊髓性肌萎缩症的婴儿在缺乏有效治疗的情况下通常活不过2周岁。

因此，患有脊髓性肌萎缩症的病患，如果无力承担针对性用药的费用，只能在吞咽不顺利，呼吸越来越困难的状态下失去生命，对于病患和家人来说都是极大的痛苦。

脊髓性肌萎缩症对于全人类的新生儿来说都是一种潜在的威胁，因此，医学水平发达的美国制药公司在多年前就研发出了专门针对这种疾病的精准靶向救命药。

目前，国际上称得上脊髓性肌萎缩症救命药的药物有三种。

一个是号称史上最贵药物的来自诺华公司的Zolgensma，这种药物只需要一针就可以有效治愈脊髓性肌萎缩症，但需要打的针少，不意味着价格便宜，它的用药治疗费用高达两百多万美元，也就是一千多万人民币。

截至目前为止Zolgensma还没能在我国上市；第二个是罗氏旗下的针对脊髓性肌萎缩症的口服药物Evrysdi，这个药物已经在我国批准上市，每12天口服一瓶，每年需要服用的药物费用高达30万美元，折合人民币也是一百多万。

第三种就是大家听说过的被我国纳入医保的原价70万一针的诺西那生钠注射液。

压垮病患的天价救命药

2019年以前，我国凡是不幸患上脊髓性肌萎缩症的人，都不得不面临被病痛折磨最终失去生命的命运。

2019年，对于所有中国脊髓性肌萎缩症的病患们来说是希望而又绝望的一年。

带来希望的是救命药终于被引进中国，带来绝望的是这种药打一针就要70万。

绝望下的希望，给很多患病家庭带来了无以言说的痛苦。

奋斗在儿科一线的医生们对于脊髓性肌萎缩症在中国的治疗情况感受最为贴切。

最开始，患儿一旦确诊这种疾病，基本就已经宣布了夭折。

医生们只能根据症状进行一些对症治疗，尽量的延缓病情发展，延长患儿生命，但是医生们心里清楚得很，所用的这些药物并不能真正治愈患儿。

后来，国际上技术先进的救命药终于来到了中国。

2019年全国有8个患儿在同一时间顺利的用上了诺西那生钠注射液，经过治疗之后，这些原本不能抬头不能翻身的患儿，症状得到了明显的改善。

带来希望的同时，诺西那生钠注射液的天价也给更多普通患儿家庭带来了另一种绝望。

与此同时，在2020年年底网上曝出的一条消息，将诺西那生钠注射液推进了大众的视野。

原来，在中国需要70万一针的天价救命药，在澳大利亚居然只要205元。

看到这样的消息，不仅患者家庭坐不住了，广大网友们也沸腾了。

为什么像诺西那生钠注射液这样的药物可以定如此不合理的天价？为什么在澳大利亚又可以卖得那么便宜呢？是对于中国的歧视性政策吗？

首先，为什么诺西那生钠注射液会这么贵，因为它是一种新药，还是一种专门针对罕见病的新药。

可能很多人都不知道，虽然大家看到这种“特效药”看起来收益巨大且没有市场竞争，理论上是制药企业趋之若鹜的领域，但事实上大多数药企都是不愿意轻易投资新药研制的。

因为，根据相关数据显示，每一款新药的诞生都是很不容易的。

一般研发一种新药，意味着将近十年的研发和临床试验期，以及将近百亿美元的资金投入。

在整个新药开发的过程中，如果遇到一些无法预计的特殊情况，很有可能大量资金就打了水漂。

并且一款新药顺利上市之后，相关法律对它的保护期是20年，20年以后其他药企就都能自由生产。

这就意味着，冒着巨大的风险和投入巨大资金的新药，必须在20年保护期内收回成本获得足够盈利。

诺西那生钠注射液就是这样的药，渤健公司对其定价也就是出于企业盈利的基本逻辑。

天价药在澳大利亚却很便宜，这是真的吗？在事情曝出之后，渤健公司也对此做了回应。

诺西那生钠注射液在澳大利亚的采购费也要50万元，之所以便宜是因为这种天价药在澳大利亚属于医保药，所以，是医保报销之后个人支付金额减少了。

灵魂砍价进医保

2021年年底，诺西那生钠注射液突然又“火了”，这一次，不仅仅再是因为它的“天价”身价，而是因为我国医保谈判代表的灵魂发问和灵魂砍价。

2021年12月我国国家医疗保障局公布了最新的国家医保药品目录，人们惊讶的发现曾经的从天价药降到了地板价。

原来，这一次诺西那生钠注射液单价3.3万，报销后大约一万多。

对于患有脊髓性肌萎缩症的患者和家庭来说这项政策的调整和执行无疑是为他们重新打开了生存和希望的大门。

诺西那生钠注射液进入医保以前，治疗费用是百万甚至千万级别的，对大多数中国普通家庭来说这无疑是难以企及的天文数字。

而此次诺西那生钠注射液纳入医保之后，治疗费用变成了首年六万多，往后每年四万多。

虽然相对于其他药物，诺西那生钠注射液依然是昂贵的，但这至少给了大部分病患生存的机会。

从70万到3.3万，这期间到底发生了什么呢？既然新药研发的投入那么大，渤健公司又是怎么会答应从“天价”降到这样的“地板价”的呢？其实跟它的天价定位的理由一样，渤健公司这次答应我国医保提出的3.3万元底价，也同样是出于公司经营的正常逻辑。

一方面我国人口基数巨大，相对而言患有脊髓性肌萎缩症的不幸病患人数也较多。

在过去几年里，由于价格昂贵，我国使用诺西那生钠注射液也就一百來支。

绝大多数病患，根本无力承担，高价并不利于这种药物在我国的销售。

另一方面来自竞争对手的压力，罗氏口服药物Evrysdi也已经进入中国市场，在费用上更占优势的同时他们也在争取进入中国医保体系。

因此，渤健公司如果还是端着天价不能抢先进入中国医保，那么，极大的可能性就是失去中国市场。

而在这一波地板价成交之后，渤健公司的账也是可以算得过来的。

中国上万名患者在中国医保基金的帮助下用上了诺西那生钠注射液，渤健公司同时也能每年获得数亿美元的稳定销售。

从病患和公司角度来说，这一次天价药下凡无疑是一场双赢的操作。

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